Ensayo de Eplontersen no Logra Objetivo Principal en Estudio de Enfermedad Cardíaca Rara

El ensayo CARDIO-TTRansform que investigaba eplontersen para la cardiomiopatía amiloide mediada por transtirretina no logró cumplir su objetivo de eficacia primaria, según resultados presentados en el Congreso de la ESC 2026. Esta enfermedad cardíaca genética rara ocurre cuando proteínas amiloides anormales se acumulan en el tejido cardíaco, afectando su función. El fracaso del ensayo representa un revés para los pacientes con esta enfermedad cardíaca grave que tienen opciones de tratamiento limitadas. Los investigadores analizarán ahora los objetivos secundarios y datos de seguridad para determinar el valor clínico potencial del medicamento. Los resultados resaltan el desafío continuo de desarrollar terapias efectivas para la amiloidosis cardíaca rara.