España será el primer país en aplicar terapia génica contra la anemia de Fanconi

España se convertiría en el primer país del mundo en implementar terapia génica para la anemia de Fanconi, una enfermedad hereditaria rara que daña la función de la médula ósea y reduce la producción de células sanguíneas. Esta condición genética también causa malformaciones congénitas e incrementa significativamente el riesgo de desarrollar ciertos tipos de cáncer. La aprobación de esta terapia innovadora representa un hito importante en el tratamiento de trastornos sanguíneos raros y ofrece esperanza a pacientes con opciones de tratamiento limitadas. La terapia génica funciona corrigiendo los genes defectuosos responsables de la enfermedad, potencialmente proporcionando beneficios a largo plazo para los individuos afectados y sus familias.