STAT+: Pacientes con Distrofia Muscular de Duchenne Enfrentan Acceso Desigual a Terapia Prometedora

Los fármacos de salto de exón ofrecen nueva esperanza para pacientes con distrofia muscular de Duchenne, pero el acceso permanece severamente limitado solo a unos pocos afortunados. Estas terapias innovadoras representan una prueba crítica del compromiso de la FDA de avanzar en tratamientos para enfermedades raras. La disparidad notoria en el acceso plantea preguntas importantes sobre equidad y accesibilidad en la medicina de precisión. Los pacientes y familias deben navegar criterios de elegibilidad complejos y costos astronómicos, lo que resalta los desafíos para entregar terapias revolucionarias a todos quienes las necesitan. Esta situación subraya la tensión continua entre la innovación y la accesibilidad en el desarrollo de medicamentos huérfanos.