Terapia génica restaura la función cerebral en modelo de síndrome de X frágil

Investigadores de la Universidad de California en Riverside han utilizado exitosamente terapia génica para reemplazar una proteína cerebral faltante en ratones con síndrome de X frágil (SXF), restaurando la actividad cerebral normal y mejorando los síntomas conductuales. El estudio, publicado en Molecular Therapy Nucleic Acids, demuestra que este enfoque terapéutico aborda la causa genética subyacente del SXF en lugar de simplemente controlar sus síntomas. El síndrome de X frágil es la causa más común de discapacidad intelectual heredada y trastorno del espectro autista, afectando a miles de individuos en todo el mundo. Este hallazgo sugiere que la terapia génica podría ofrecer potencialmente un tratamiento modificador de la enfermedad para pacientes con SXF en el futuro.