Comité de Expertos de la FDA Revisa Tratamiento para la Distrofia Muscular de Duchenne

El comité asesor de expertos de la FDA está revisando el tratamiento experimental de Capricor Therapeutics para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), un trastorno genético grave que debilita progresivamente los músculos. Esta revisión regulatoria ha sido controvertida, con debates significativos sobre la eficacia y el perfil de seguridad del medicamento. La recomendación del comité será crucial para determinar si la FDA aprueba esta terapia potencial para pacientes con DMD, muchos de los cuales tienen opciones de tratamiento limitadas. Para las familias puertorriqueñas afectadas por esta condición rara pero devastadora, la aprobación de la FDA podría ampliar el acceso a terapias genéticas innovadoras.